•        2022年第二季度产品收入达3.045亿美元，相较上一年同期的1.386亿美元增长120%

•        得益于在中国和美国的销售额增长，百悦泽^®2022年第二季度的全球销售额相较去年同期增长203%，相较今年第一季度环比增长23%

•        最新全球临床数据为美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）正在审评的百悦泽^®和百泽安^®上市申请提供支持

中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔——2022年8月4日——百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家专注于开发、商业化创新抗肿瘤药物的全球性生物科技公司，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。公司今日公布2022年第二季度财务业绩、近期业务亮点和预计里程碑事件。

百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强（John V. Oyler）先生表示：“我们始终致力于为更多癌症患者提供可负担的创新药物，并不断取得重要进展。在自主研发产品百悦泽^®和百泽安^®的推动下，公司商业化产品组合收入取得全面增长。如今，我们的创新药物已在全球50多个市场获得批准，其中百悦泽^®全球销售额同比增长超过两倍。我们将继续在自主研发引擎的驱动下创造新机遇。我们将有望在今年下半年公布百悦泽^®全球三期ALPINE临床试验的最终分析数据，包括在慢性淋巴细胞白血病患者中的无进展生存期，以及百泽安^®用于一线治疗不可切除肝细胞癌患者的主要数据。”

百济神州首席财务官王爱军（Julia Wang）女士表示：“凭借在商业化产品组合和各地区业务的稳健发展势头，以及强劲的资本状况，我们为未来的持续发展奠定了有利的优势地位。我们将继续推行严格的规范，并通过研发和商业化方面的战略投资实现获益。”

2022年第二季度财务业绩

现金、现金等价物、受限资金和短期投资：截至2022年6月30日，现金、现金等价物、受限资金和短期投资为57亿美元；截至2021年12月31日，该部分余额为66亿美元。

•        截至2022年6月30日的三个月内，经营活动现金支出为3.8亿美元，主要由于净亏损5.714亿美元，但净经营资产和负债减少9,630万美元和非现金费用9,520万美元，一定程度抵消了净亏损带来的影响。截至2022年6月30日的三个月内，净亏损包括其他损失1.296亿美元，这主要来自于美元走强，以及按美元计价子公司所持外币货币价值重估所录得的汇兑损失。资本支出为5,030万美元，用于融资活动的现金为1,760万美元。此外，截至2022年6月30日的三个月内，外币存款兑美元的汇率变动造成了期末现金损失8,020万美元；而去年同期汇率影响曾带来930万美元收益。

收入：截至2022年6月30日的三个月内，收入为3.416亿美元，2021年同期收入为1.5亿美元。

•        截至2022年6月30日的三个月内，公司产品总收入为3.045亿美元，2021年同期收入为1.386亿美元。产品收入包括：

–        2022年第二季度，百悦泽^®全球销售额为1.287亿美元，上一年同期数据为4,240万美元；

–        2022年第二季度，百泽安^®在中国的销售额为1.049亿美元，上一年同期数据为7,490万美元；

–        2022年第二季度，由安进公司授权在华销售产品的销售额为2,950万美元，上一年同期数据为330万美元。上一年同期数据不包括倍利妥^®和凯洛斯^®的销售额，倍利妥^®和凯洛斯^®分别于2021年8月和2022年1月在中国上市；

–        2022年第二季度，由百时美施贵宝公司授权在华销售产品的销售额为2,340万美元，上一年同期数据为1,340万美元。

•        截至2022年6月30日的三个月内，合作项目收入为3,710万美元，主要来自于对与诺华分别于2021年第一季度就百泽安^®达成的6.5亿美元合作的预付款、2021年第四季度就欧司珀利单抗达成的3亿美元合作预付款进行的部分收入确认。截至2021年6月30日的三个月内，合作收入为1,140万美元，主要来自于诺华就百泽安^®达成的合作进行的部分收入确认。

费用：截至2022年6月30日的三个月内，费用为7.81亿美元，2021年同期费用为6.248亿美元。

•        销售成本：截至2022年6月30日的三个月内，销售成本为7,120万美元，2021年同期数据为3,630万美元。销售成本增加主要来自于百泽安^®和百悦泽^®的产品销售规模增加，以及自2021年8月开始的倍利妥^®和2022年1月开始的凯洛斯^®和普贝希^®销售所产生的费用。

•        研发费用：截至2022年6月30日的三个月内，研发费用为3.782亿美元，2021年同期数据为3.561亿美元。研发费用的增加主要来自员工人数的增长，以及对药物发现和临床开发投入的增加，包括在建立内部研究与临床开发能力方面的持续投入，其中部分与正在进行中的研发项目相关前期费用的减少所抵消。2022年第二季度和2021年第二季度，正在进行中的授权引入候选药物研发相关预付款分别为0和4,500万美元。此外，研发相关股权奖励也带来了研发费用的总体增长。截至2022年6月30日的三个月内，研发相关股权奖励支出为3,710万美元，2021年同期数据为3,020万美元。

•        销售、一般及行政管理（SG&A）费用：截至2022年6月30日的三个月内，SG&A费用为3.314亿美元，相比较，2021年同期该费用为2.323亿美元。SG&A费用增加主要归因于员工人数的增加，其中大部分来自于商业化团队规模扩大、专业服务费用提高，以及包括销售和市场营销、市场准入研究和推广活动等在内的外部商业费用的增加。SG&A相关的股权奖励支出增加也带来了SG&A费用的总体增长。2022年第二季度和2021年第二季度， SG&A相关股权奖励支出分别为4,420万美元和3,460万美元。

•        经营损失：截至2022年6月30日的三个月内，经营损失同比下降3,540万美元至4.394亿美元，降幅为7.5%； 2021年同期经营损失为4.748亿美元。这一季度经营损失下降主要由于产品销售毛利的增长超过经营支出的增长。

•        净亏损：截至2022年6月30日的第二季度，净亏损为5.714亿美元，每股亏损0.43美元，每股美国存托股（ADS）亏损5.56美元；相比而言，2021年同期净亏损为4.803亿美元，每股亏损0.40美元，每股ADS亏损5.23美元。本季度的净亏损还包括非经营费用1.296亿美元，该部分非经营性费用主要来自于美元走强，以及按美元计价子公司所持外币货币价值重估所录得的汇兑损失。

近期业务亮点

商业运营

•        2022年第二季度，公司产品销售额同比增长120%，主要得益于自主研发产品百悦泽^®、百泽安^®，以及安进授权产品销售额增长；

•        2022年第二季度，百悦泽^®全球销售额为1.287亿美元，相较去年同期增长203%。在美国，百悦泽^®的销售额为8,840万美元，同比增长456%，主要得益于在美国的处方数量持续增长，同时临床医生在其已获批适应症中的使用增多，包括套细胞淋巴瘤（MCL）、华氏巨球蛋白血症（WM）和边缘区淋巴瘤（MZL）。在中国，百悦泽^®的销售额达到3,670万美元，同比增长39%，主要得益于其在所有已获批适应症中销售额的持续增长；

•        2022年第二季度，百泽安^®在中国的销售额为1.049亿美元，相较去年同期增长40%。第二季度中，随着更多适应症被纳入国家医保药品目录（NRDL），医保报销范围扩大带来新患者需求的增加，百泽安^®在已获批的9项适应症中的市场渗透率和市场份额取得持续增长。

研发项目

百悦泽^®（泽布替尼）：一款旨在最大化布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脱靶效应的小分子BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、韩国和瑞士在内的50多个市场获批多项适应症，目前正在进一步临床开发，以在全球范围内取得更多上市批准。百悦泽^®全球开发项目已在超过25个国家和地区入组超过4,500例受试者。

•        百悦泽^®在墨西哥获批，用于治疗既往接受过治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者；

•        获得美国FDA授予“快速通道”资格，用于与奥妥珠单抗联合，治疗既往接受过至少二线全身治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者；

•        用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的新适应症上市申请（sNDS）已获加拿大卫生部受理；

•        在2022年欧洲血液学协会（EHA）大会的一项口头报告中和2022年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，公布了全球2期ROSEWOOD 试验（NCT03332017）的主要分析结果。该试验旨在评估百悦泽^®联合奥妥珠单抗对比奥妥珠单抗单药治疗R/R FL患者的效果。ROSEWOOD试验已经达到总缓解率（ORR）的主要终点，总体耐受良好，安全性结果与既往研究中对两种药物的观察结果一致；

•        在2022年EHA大会和ASCO年会上，公布了百悦泽^®对比伊布替尼用于治疗WM患者的全球3期ASPEN试验（NCT03053440）的长期随访的安全性和有效性结果。结果显示，在中位随访时间为43个月时，百悦泽^®在WM患者中持续展现出具有临床意义的有效性和可耐受的安全性特征。

百泽安^®（替雷利珠单抗）：一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，其结构经特殊改造，可最大限度减少与巨噬细胞中Fcγ受体结合。百泽安^®已在中国获批用于9项适应症，目前正在进一步开发，以在全球范围内获得更多上市批准。百泽安^®全球临床开发项目已在30个国家和地区入组11,000多例受试者。

•        百泽安^®已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，联合化疗用于复发或转移性鼻咽癌（NPC）患者的一线治疗；

•        宣布一项新适应症上市许可申请（sBLA）已获得NMPA药品审评中心（CDE）受理，联合化疗，用于表达PD-L1的晚期或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者的一线治疗；

•        百泽安^®用于治疗一线、二线非小细胞肺癌（NSCLC）和二线食管鳞状细胞癌（ESCC）的新药上市申请已获澳大利亚药品监督管理局（TGA）受理；

•        在与诺华的合作下，英国药品与保健品管理局（MHRA）已受理百泽安^®在英国用于治疗一线、二线NSCLC和二线ESCC的新药上市申请；

•        在2022年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）世界胃肠癌大会上，公司口头报告了RATIONALE 306研究（NCT03783442）的最新数据结果。该项全球3期试验显示，相较于化疗，百泽安^®联合化疗在一线晚期或转移性ESCC患者中展现了总生存期获益；

•        在2022年ASCO年会上，公司口头报告了百泽安^®用于一线治疗NPC患者的全球3期RATIONALE 309试验（NCT03924986）的最新结果，并在海报展示环节回顾了RATIONALE 208研究（NCT03419897）中百泽安^®用于既往接受过索拉非尼或仑伐替尼治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者的相关临床结果。

早期自主研发项目

•        在2022年EHA 大会上对BGB-11417的两项剂量递增研究（NCT04277637和NCT04771130）进行了海报展示。BGB-11417是一款用于CLL、非霍奇金淋巴瘤和急性髓系白血病（AML）的在研高选择性BCL-2抑制剂；

•        启动了BGB-A445在实体瘤患者中的1期肿瘤特异性剂量扩展队列临床研究（NCT04215978）。BGB-A445是一款作为单药治疗实体瘤的在研非配体竞争性抗OX40单克隆抗体;

•        BGB-24714（一款在研的第二线粒体来源半胱氨酸蛋白酶激活剂[SMAC]模拟物）在晚期或转移性实体瘤患者中的1期临床研究（NCT05381909）开始患者给药；

 

•        继续推进早期临床管线中自主研发候选药物的剂量递增阶段研究，包括：

–        BGB-15025：一款作为单药或联合百泽安^®治疗实体瘤的在研造血干细胞激酶1（HPK1）抑制剂；

–        BGB-10188：一款作为单药或联合百悦泽^®治疗恶性血液肿瘤或联合百泽安^®治疗实体瘤的在研PI3Kδ抑制剂；

–        BGB-23339：一款在研强效酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂。

安进公司合作里程碑

•        与安进合作，共同推动倍利妥^®（注射用贝林妥欧单抗，BLINCYTO^®）新适应症上市，用于治疗儿童R/R CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）;

•        与安进达成一项临床试验合作和供应协议。根据协议，安进提供凯洛斯^®（卡非佐米），用于百济神州的一项BGB-11417联合地塞米松和卡非佐米治疗R/R多发性骨髓瘤的研究。

Zymeworks公司合作里程碑

•        与Zymeworks合作，在2022年ASCO年会上，公布两项1b/2期研究中对zanidatamab评估的初步结果：

–        联合多西他赛作为晚期HER2阳性乳腺癌患者的一线治疗；

–        联合化疗和百泽安^®作为HER2阳性的胃/胃食管结合部腺癌患者的一线治疗。

生产运营

•        位于美国新泽西州霍普韦尔普林斯顿西部创新园区的旗舰级商业化阶段生产基地和临床研发中心已开工建设。该基地预留了超过100万平方英尺（约9.3万平方米）的可开发地产，以备用于未来的进一步拓展；

•        继续建设位于中国苏州的新建小分子创新药物产业化基地。第一阶段的建设面积将超过52,000平方米，固体制剂产能可扩大至6亿片（粒）剂次，该项目预计于2023年完工。待基地建设完成、验收合格并获批后，预计公司在中国的小分子药物生产能力将最高提升至目前的10倍；

•        继续建设位于中国广州的世界一流的生物药生产基地，该基地目前已获批生物药产能为8,000升。新一阶段建设预计将于2022年底完工并满足GMP标准，届时总产能将达到64,000升。

企业发展

•        宣布与深信生物（InnoRNA）开展战略研究合作，共同研发mRNA疗法。根据合作协议，我们将拥有该项目所产出的候选产品的全球独家开发和商业化权利；

•        任命Chan Lee先生担任总法律顾问。Chan Lee先生将担任百济神州执行委员会成员，直接向欧雷强先生汇报。

预计里程碑事件

百悦泽^®（泽布替尼）

•        继续支持FDA对于CLL/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）新适应症上市申请（sNDA）的审评工作。根据《处方药申报者付费法案》（PDUFA），FDA对该申请做出决议的目标时间为2023年1月；

•        继续支持EMA对CLL和MZL的新适应症上市申请的审评工作；

•        继续支持加拿大卫生部对CLL的sNDA的审评工作；

•        将于2022年公布全球3期试验ALPINE（NCT03734016）的最终分析数据，包括无进展生存期数据；

•        继续推进百悦泽^®的全球药政注册项目，以在新地区和新适应症中获得批准，2022年将有望在10多个新的市场获批上市。

百泽安^®（替雷利珠单抗）

•        继续支持NMPA对于百泽安^®联合化疗一线治疗肿瘤细胞表达PD-L1的晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者的新适应症上市申请（BLA）的审评工作；

•        继续支持澳大利亚TGA对于百泽安^®用于治疗一线、二线NSCLC和二线ESCC的新药上市申请（NDA）的审评工作；

•        与诺华合作，继续支持英国MHRA对于百泽安^®在英国用于治疗一线、二线NSCLC和二线ESCC的新药上市申请的审评工作；

•        与诺华合作，继续支持EMA对于百泽安^®用于治疗NSCLC和二线治疗ESCC的上市申请的审评工作；

•        与诺华合作，继续支持FDA对百泽安^®用于二线治疗ESCC的BLA的审评工作，以尽早安排相关现场核查工作。在FDA对延迟审批的建议沟通函中，仅提及了因旅行相关限制无法完成现场核查工作，因而造成该项申请的审评工作延缓。FDA正在持续关注相关公共卫生状况和旅行限制，因此尚未提供更新的预期决议时间；

•        继续支持诺华计划于2023年在美国递交的百泽安^®用于一线治疗胃癌、一线和局部治疗ESCC和一线治疗HCC的药政申报工作。2022年内，没有在美国递交用于其它适应症的上市申请的计划；

•        将于2022年第三季度公布百泽安^®针对HCC患者一线治疗的全球性3期临床试验（NCT03412773）的主要结果。

•        将于2022年世界肺癌大会上公布多项临床数据结果，包括：

o   百泽安^®单药治疗对比化疗治疗既往经治的晚期NSCLC患者的全球3期试验RATIONALE 303（NCT03358875）的最终分析结果；

o   百泽安^®联合欧司珀利单抗治疗转移性NSCLC患者的1期临床研究（NCT04047862）数据；

o   百泽安^®联合sitravatinib治疗PD-L1阳性、局部晚期/转移性非鳞状NSCLC患者的1期研究（NCT03666143）数据；

o   百泽安^®联合sitravatinib治疗PD-L1阳性、局部晚期/转移性鳞状NSCLC患者的1期研究（NCT03666143）数据；

欧司珀利单抗（Ociperlimab）

•        将于2022年内启动新的关键性临床试验；

•        将于2022年内公布1期试验（NCT04047862）针对多种实体瘤队列的数据。

BGB-11417（BCL-2抑制剂）

•        将于2022年内启动关键性试验；

•        将于2022年下半年的医学大会上展示其用于非霍奇金淋巴瘤（NHL）、CLL、AML和多发性骨髓瘤（MM）的1期临床试验数据（NCT04883957、NCT04277637、NCT04771130和NCT04973605）。

早期自主研发项目

•        2022年，与南京维立志博合作，启动LBL-007与百泽安^®和surzebiclimab（TIM3）联合疗法研究的患者给药。LBL-007是一款靶向LAG-3通路的新型在研抗体。

新冠肺炎疫情影响及应对措施

我们预计新冠肺炎疫情所引起的全球卫生危机将继续对我们的业务造成一定的负面影响，包括商业销售、药政沟通、检查及申报、生产、临床试验患者入组、参与及数据公布。由于疫情所带来的限制以及对临床、生产和商业运营的潜在影响，该流行病未来对全球和中国的影响仍存在不确定性。我们正在努力减少因疫情所导致的工作延迟和中断，并已制定相关协议和流程，确保公司继续按照在全球范围内制定的商业化、药政事务、生产及临床开发目标开展相关工作。